“导航”革命:纳米抗体可增强腺相关病毒靶向性
AAV(腺相关病毒) 也称腺伴随病毒,属于微小病毒科依赖病毒属,是一种小型、无包膜的单链DNA病毒,也是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒。由于它天然缺乏致病性,通常需要腺病毒或疱疹病毒等辅助病毒参与复制。又因为其免疫原性低、可长期稳定表达、安全性高等特性使其在作为治疗性载体的领域中备受青睐。然而AAV的“广谱趋向性”限制了它作为治疗性载体的能力。大多数AAV血清型会同时感染多种细胞类型,导致基因递送效率低下或脱靶效应。因此,精准靶向特定细胞成为AAV基因治疗的关键挑战。
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