顶刊重磅研究|突破胞内屏障!可穿透细胞的纳米抗体,让“折叠错误”的CFTR重获功能
囊性纤维化(Cystic Fibrosis, CF)作为一种常见的致死性常染色体隐性遗传病,困扰着全球众多患者,而F508del-CFTR(囊性纤维化跨膜传导调节因子)突变是引发该病最主要的“元凶”,约90%的CF患者都携带这一突变。长期以来,如何修复这一突变导致的蛋白功能缺陷,是CF治疗领域亟待攻克的难题。近期,国际...
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